近日，亘喜生物在ASH 2023年会上以口头报告方式汇报了BCMA/CD19 FasTCAR-T疗法GC012F一线治疗高危多发性骨髓瘤新确诊患者(NDMM)的一期最新数据。

截至2023年10月1日，22例可评估患者中位随访时间18.8个月，疗效方面：ORR依旧高达100%，sCR率也高达95.5%，MRD- 率同样保持了100%，中位DOR和中位PFS数据尚未成熟。

安全性方面，GC012F延续了一贯的卓越表现。仅27%（6/22）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），且均为低级别，包括1级（23%，5/22）和2级（5%，1/22）。未观察到患者出现任何级别的ICANS或其他神经毒性。

NDMM是亘喜生物基于GC012F的安全性优势，在多发性骨髓瘤领域前瞻性布局的一条赛道。早在去年ASH年会，公司就首次公布了这项IIT 研究的临床数据，安全性和疗效都非常好；今年9月的IMS年会上，又做过数据更新，此次能继续入选ASH 2023口头报告，不难看出业界对于GC012F针对NDMM一线治疗抱以厚望。

GC012F的优异安全性，为其拓展更广的治疗领域奠定了坚实基础。上月，亘喜还曾宣布GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮的1/2期临床试验申请获得FDA批准。

不同于肿瘤的治疗，自身免疫性病作为一种慢性、不会迅速危及生命的疾病，监管机构对于其治疗的安全性要求更高。

作为国内第一批开展探索CAR-T在自身免疫性疾病领域的CGT企业，亘喜在今年5月就宣布启动GC012F治疗rSLE的IIT研究；11月，公司披露了4例患者的早期转化样本结果：治疗后B细胞表型恢复到初始表型，初步证明了该疗法能有效实现免疫重置。

鉴于目前已有几家公司开展了靶向CD19的CAR-T治疗SLE的研究，公司披露的另一项ELISPOT试验也在积极证明：与CD19单靶点CAR-T疗法相比，GC012F的CD19/BCMA双靶点设计，能更高效地清除产生自身抗体的B细胞和浆细胞。预计到2024年，可以看到更多相关数据。

优异的疗效与安全性，意味着GC012F正在血液肿瘤和自免领域不断解锁更大的获益潜力。

如今，亘喜生物已经搭建起了一条独具特色的产品管线，除了GC012F外，还有针对实体瘤的Claudin18.2 CAR-T，以及通用CAR-T疗法。核心技术平台FasTCAR旨在全面提升传统CAR-T的疗效、安全性以及可及性。基于该技术，亘喜能将传统CAR-T的生产时间从几周缩短到次日完成，更快惠及患者的同时，也能显著降低人员及设备工时的成本，这对于后续降低定价，提升CAR-T可及性，意义重大；另一方面，CAR-T细胞干性的增强显著改善了CAR-T的持久性，同时可以用更低的剂量达到更好的治疗效果。也是因为如此，提高疗效的同时也显著地改善了安全性。

GC012F正是基于FasTCAR技术平台开发的核心产品，同时通过BCMA/CD19双靶点的结合，可以覆盖更多患者，并减少了逃逸复发风险。目前，GC012F在各项临床研究中已经治疗了60例患者，适应症涵盖RRMM、NDMM、B-NHL以及rSLE。随着后续其各适应症管线的临床数据不断更新，我们可以期待更多的临床证据将支持其差异化的疗效与安全性优势。

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责任编辑：kj005