随着国家药监局连续批准多个干细胞新药进入临床试验阶段，我国干细胞治疗产业正加速迈向“临床验证”时代。然而，在一片热潮背后，一个现实问题日益凸显：许多技术领先的科研团队，却在干细胞IND（新药临床试验申请）申报环节陷入停滞——补资料、被质疑、反复修改，甚至错失研发窗口期。

有生物技术企业负责人坦言：“我们花了五年时间完成干细胞机制研究和体外验证，但在干细胞IND申报上卡了近两年，不是技术不行，是不会说监管听得懂的话。”这并非个例。据不完全统计，近三年内，国内提交的干细胞IND申请中，超过60%经历发补（补充资料），部分项目因无法有效回应审评意见而被迫中止。“技术领先 ≠ 临床先行”已成为行业共识。

一、为何干细胞IND如此之难？

干细胞治疗产品的研发正步入快车道，但在迈向临床的“关键一跃”——干细胞IND申报环节，许多创新主体仍面临显著挑战。与传统化学药或生物大分子药物不同，干细胞药物具有活细胞属性、生产工艺链条长、批次间存在一定异质性等特点，使得监管审评对其安全性和质量可控性提出更高要求。

近年来，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）陆续出台《干细胞相关产品临床研究伦理审查指南》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等文件，为行业提供方向性指引。然而，在实际申报过程中，企业普遍反映，技术标准的细化程度与执行边界仍存在诸多模糊地带，尤其在工艺变更管理、质量属性界定和非临床研究桥接等方面，缺乏统一的操作共识。

多位参与干细胞IND审评支持的专业人士指出，当前干细胞类项目的申报困境主要集中在五个维度：一是研发团队虽掌握核心技术，但难以将实验数据转化为符合CTD格式、满足审评逻辑的规范资料；二是工艺优化频繁，但对“重大变更”的判定缺乏前瞻性评估，易引发监管对产品质量一致性的质疑；三是关键质量属性（CQA）识别不充分，导致质量控制策略分散，难以形成闭环证据链；四是Pre-IND沟通会议中，因资料组织松散、答辩准备不足，错失与审评机构建立早期共识的机会；五是整体申报路径缺乏系统规划，陷入反复发补、被动响应的循环，严重拖慢研发进程。

“这背后反映出一个深层问题：研发与注册职能之间的脱节。”一位长期服务于细胞治疗项目的注册顾问表示，“很多团队直到研发后期才启动注册准备，把干细胞IND申报当作临门一脚，但实际上，它应是贯穿研发全过程的系统工程。”这一观点在多个成功案例中得到印证。业内观察发现，那些能够高效通过干细胞IND申报的项目，往往在早期阶段即引入具备法规经验的团队介入，提前布局质量体系、明确工艺边界、构建注册叙事逻辑，从而显著降低后期合规风险。随着监管体系逐步完善，产业界对“注册科学”的认知正在深化。未来，能否在技术创新的同时，同步构建起与之匹配的注册能力，或将决定一家企业在干细胞赛道中的真实竞争力。

二、破局者：谁在打通“确定性通路”？

在干细胞治疗迈向产业化的过程中，一种更强调“注册驱动”的新型服务模式正逐步显现——干细胞CQDMO（Contract Quality & Development and Manufacturing Organization）。与传统以生产为核心的干细胞CDMO模式相比，干细胞CQDMO在质量体系、工艺开发、临床级生产之外，进一步延伸至注册策略设计与干细胞IND申报支持，尤其注重对监管逻辑的理解与申报路径的系统性构建。

这一模式的兴起，源于行业普遍面临的现实瓶颈：即便具备领先技术，许多研发机构在面对复杂的审评要求时，仍难以高效完成干细胞IND申报，导致项目延迟甚至停滞。在此背景下，能够提供从研发早期介入、工艺优化支持到全流程注册申报协同的服务平台，开始受到创新企业关注。

其中，九芝堂美科是较早实践干细胞CQDMO模式的企业之一。公开数据显示，该公司已支持三项干细胞新药项目获得国家药监局临床默示许可，进入后续临床阶段：第一个项目（受理号：JXSL1900126）目前处于Ⅱa期临床研究阶段，由北京天坛医院、北京大学第三医院及北京同仁医院共同开展；第二个项目（受理号：CXSL2300202）与广州医科大学附属第一医院合作，同样推进至Ⅱa期；第三个项目（受理号：CXSL2400859）则联合北京安定医院，启动Ⅰ期临床试验。这些项目分别聚焦神经系统、呼吸系统等高复杂度适应症，对细胞产品的稳定性、质量可控性及临床方案设计提出了更高要求。而从申报到获批的整体节奏相对紧凑，充分体现了该平台在应对高难度适应症干细胞IND申报中的高效执行能力与全流程协同优势。

更值得关注的是，九芝堂美科也是目前国内唯一一家同时拥有进口来源与国产来源间充质干细胞IND成功申报经验的企业。这一跨越境内外不同细胞来源、供体背景及生产工艺体系的实战积累，不仅验证了其技术路径的广泛适配性，更使其在制定注册策略时具备独特的系统性优势。无论是应对境内外细胞资源的差异，还是协调不同生产工艺下的质量控制要求，九芝堂美科均能基于真实的申报经验，为创新药企提供更具前瞻性和可操作性的解决方案。

在当前干细胞IND申报标准日趋明确但执行细节仍具挑战的环境下，具备全链条服务能力的平台，正在成为连接科研突破与临床转化的关键枢纽。尤其对于缺乏注册团队的中小型创新企业而言，选择一个兼具技术理解力与法规执行力的合作伙伴，已成为加速研发进程的重要策略。

三、真正的壁垒：不是设备，是“注册思维”

在对多家申报主体的调研中，一个趋势逐渐清晰：那些成功通过干细胞IND申报的项目，往往并非最早启动研发的团队，而是最早开始规划注册路径的机构。

以九芝堂美科为例，其参与支持的多个干细胞项目均呈现出一种“前置化”服务特征。公开信息显示，该平台通常在研发早期阶段即介入合作，协助企业梳理产品特性、识别工艺风险点，并输出可量化的《干细胞IND申报路径图》，明确关键节点与资料准备节奏。这种模式打破了传统“研发完成后再启动申报”的线性思维，将注册策略融入研发全过程。尤其在工艺变更管理、关键质量属性（CQA）定义等关键环节，平台团队通过提前布局，帮助客户规避后期因数据不闭环导致的审评质疑。

值得注意的是，该团队成员背景多为药品注册与临床医学交叉领域，平均从业年限超过十年，长期参与化药、生物药及细胞治疗产品的注册审评支持工作。这使其在撰写CTD资料时，能够跳出单纯的技术描述，构建符合CDE审评逻辑的证据链条——即从“讲清楚科学原理”转向“证明产品可控、可批”。此外，在Pre-IND沟通会议准备、CDE函件回复、发补资料组织等环节，该平台提供全周期支持。多位合作方反馈，这种端到端的协同机制，显著提升了与监管机构的沟通效率，缩短了整体申报周期。

业内分析认为，这类服务已超越传统意义上的“外包”，更接近于一种注册策略伙伴的角色。尤其是在干细胞这类高复杂度领域，技术本身只是入场券，能否高效完成干细胞IND申报，正成为决定创新成果转化成败的关键变量。

四、千亿蓝海，需要更多“通关者”

据公开发布的《2025-2030年全球及中国干细胞行业深度调研及发展战略咨询报告》显示，全球干细胞市场规模预计到2030年将突破千亿美元，中国市场规模有望超过2000亿元人民币。在这一增长趋势中，中国正逐步从技术追随者向自主创新参与者转变。政策层面，国家持续加大对创新药械研发的支持力度，国家药监局推进审评审批制度改革，多个省市出台专项扶持政策，在研发资助、临床试验备案、产业转化等方面提供支持，加速干细胞技术从实验室走向临床应用。

如何让优秀的科研成果不再困于申报迷宫，真正走向患者床边，已成为产业发展的关键命题。业内观点认为，未来几年，具备干细胞IND申报能力的干细胞CQDMO平台将成为稀缺资源。它们不仅是“外包服务商”，更是连接科研与监管的“翻译者”和“导航者”。相较于仅提供生产服务的传统干细胞CDMO，或仅负责资料撰写的注册外包机构，真正具备价值的是那些能够深度参与干细胞IND申报全过程的专业力量。九芝堂美科的突出优势在于，其技术团队不仅具备深厚的药品注册经验，更对干细胞的生产工艺、关键质量属性以及临床应用场景有着扎实的理解。正是这种跨学科的专业积累，使其能够在申报过程中，以科学为基础、以风险为导向，与审评机构开展高质量的沟通对话，实现从“被动应答”到“主动引导”的转变。

“在干细胞赛道，速度就是生命，确定性就是竞争力。”有投资人指出，“谁能帮创新者少走弯路，谁就掌握了通往未来的钥匙。”

当越来越多的科研团队意识到——“干细胞IND申报不是终点，而是起点”，中国的干细胞药物研发，或许正迎来从“技术追赶”到“系统突围”的转折点。而在这条通往临床的路上，专业力量的价值，从未如此清晰。

责任编辑：kj015

文章投诉热线:157 3889 8464  投诉邮箱:7983347 16@qq.com