全球最贵的药物，你知道有多贵吗？一针212.5万美元（折合人民币1348万元），你觉得够不够离谱。而这个“史上最贵药物”，如今也将要落地中国。

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，不乏有将其纳入医保的国家。Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。

关于“渐冻症”这个病症，不少网友也都了解过，而其“兄弟病症”为SMA，与“渐冻人”同样残酷，SMA患者也会不断丧失对应的运动功能，只不过“渐冻人”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病，同时SMA发病越早越严重。

资料显示，脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起，但一般特指由于运动神经元存活基因1 （SMNl）突变所导致的常染色体隐性遗传病。

2019年5月24日，美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。

Zolgensma作为“SMA”病症的特效药，但是一针高达212.5万美元的天价，也让其备受争议，认为是拿孩子的生命做要挟。

该药物也引起争议，批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。

我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

不过，目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。

责任编辑：kj005