美国时间2022年11月8日,华津医药核心产品溶瘤细菌SGN1(桑美威克,SalMet-Vec)收到美国食品药品监督管理局(FDA)签发的孤儿药资格认定(Orphan Drug DesignationODD),用于治疗骨肉瘤(osteosarcoma)。

骨肉瘤是一种常见于20岁以下的青少年的恶性骨肿瘤,恶性程度高(中国恶性骨肿瘤发病率约为1.37/10万人),生存预后差(中国恶性骨肿瘤死亡率约为0.88/10万人)。目前骨肉瘤的治疗手段包括外科手术切除、放疗和化疗。尽管早期诊断和及时治疗给不少患者带来生存的希望,但是外科根治性手术要考虑切除肢体,使得患者的生活质量下降,而且截肢对年轻患者的身心影响更加长久。骨肉瘤在早期就容易出现肺转移,治疗中容易复发。化疗药物单用或多药联用会导致严重的毒副作用和很快的耐药。因此,寻找更有效的治疗药物,尤其是在控制骨肉瘤肺转移方面的药物,提高骨肉瘤患者的生存率和生活质量,是目前骨肉瘤领域亟待解决的难题之一。

孤儿病(Orphan disease)属于罕见病(Rare disease)类。美国将孤儿病定义为每年患病人数少于20万人(或发病人口比例小于1/1500)的疾病。美国的《孤儿药法案》(Orphan Drug Act,ODA)规定,给予治疗孤儿病的药品或生物制品以特殊的地位。此认证过程由美国FDA完成,获得批准后,称为孤儿药资格认证。获得孤儿药资格认定的药物可以享受政策上相对应的福利,例如:新药获批上市后享有7年美国市场独占权(marketing exclusivity)、免除NDA/BLA申请费(PDUFA,2022年标准为310万美金)、临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等一系列激励政策。

溶瘤细菌SGN1(桑美威克,SalMet-Vec)是全球首个(first-in-class) 进入临床试验阶段的可精准靶向并快速溶解肿瘤的基因工程生物制品。SGN1通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶,剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸,从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散;是一种高效并针对广谱实体肿瘤的溶瘤产品。华津医药拥有SGN1的完整知识产权和全球权益,在全球范围的发明专利超50项,已获得授权20项。目前,华津医药已经成功取得美国FDA和中国台湾TFDA的新药临床试验申请(IND)许可,并已经在美国和中国台湾的多家临床试验中心接连启动溶瘤细菌SGN1的静脉给药和瘤内给药I/IIa期注册临床试验,正在招募肝癌、肺癌、前列腺癌、乳腺癌、头颈癌、黑色素瘤、骨肉瘤等多种晚期恶性实体瘤患者。

对于此次孤儿药资格认定的获准,华津医药董事长兼CEO赵子建博士表示:“SGN1获得美国FDA对骨肉瘤适应症的孤儿药认定,是SGN1在孤儿药领域获得的首个ODD,对华津医药来说是一重要里程碑。代表着美国FDA对SGN1产品治疗骨肉瘤并强力抑制骨肉瘤转移研发数据的认可。华津医药已经继续为SGN1申报更多孤儿药适应症,加快SGN1的全球多中心注册临床试验进度,布局推动SGN1早日获批上市,以挽救更多恶性肿瘤患者的生命。”

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