人用药品委员会（CHMP）推荐批准百悦泽®用于复发或难治性边缘区淋巴瘤的治疗

如果获批，百悦泽®将成为欧洲首个且唯一用于边缘区淋巴瘤治疗的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂

百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已发布其推荐百悦泽®（泽布替尼）获得上市许可的积极意见，建议批准百悦泽®用于治疗既往接受过至少一种抗CD20疗法的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

百济神州血液学首席医学官Mehrdad Mobasher医学博士及公共卫生硕士表示："目前欧洲尚无获批用于治疗边缘区淋巴瘤的BTK抑制剂。本次积极意见将进一步让无化疗的治疗选择成为可能，有望惠及该罕见的血液肿瘤患者人群。我们非常期待欧盟委员会在未来几个月中做出的最终决定。针对百悦泽®，百济神州已开展了一项广泛临床开发项目，并在超过4,500例将百悦泽®作为多种B细胞恶性肿瘤潜在治疗方案的患者人群中进行了评估。得益于该项目，越来越多的证据正支持百悦泽®为全球血液肿瘤患者提供有效且耐受性良好的治疗选择。"

本次CHMP的上市批准推荐是基于MAGNOLIA试验（NCT03846427）的积极结果给出的。该试验是一项在66例既往接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤患者中开展的开放性、多中心、单臂、2期临床试验。在该试验中，受试者的总缓解率（ORR）为68%（95% CI：55.6，79.1），其中：26%的受试者达到完全缓解（CR）；42%的受试者达到部分缓解（PR）。受试者的中位至缓解时间为2.8个月（范围：1.7 ~ 11.1个月），结外、淋巴结、脾脏和未知边缘区淋巴瘤亚型的ORR分别为64%、76%、67%和50%。

在该试验中，百悦泽®展现出与其已知的安全性特征一致的明确、良好的耐受性。包含了847例安全受试者中合并数据显示，最常见（≥ 30%）的不良反应（包括实验室检查结果异常）为中性粒细胞计数降低、上呼吸道感染、血小板计数降低和出血。该试验所观察到的心脏安全性特征与既往百悦泽®研究一致，房颤（3%）和房扑（0.4%）的发生率较低。由于不良事件导致的给药终止发生率较低（6%），这表明百悦泽®的耐受性良好。

意大利博洛尼亚大学 Seràgnoli 血液学研究所血液学正教授Pier Luigi Zinzani医学博士表示："边缘区淋巴瘤包括众多亚型。作为一种高选择性BTK抑制剂，百悦泽®的临床试验数据显示，无论针对哪种亚型，百悦泽®均展现出深度、持久的总体缓解与明确的安全性特征。欧洲边缘区淋巴瘤患者此前没有已获批的治疗选择；百悦泽®如果获批，可能会为他们带来更有意义的治疗结果。"

百济神州高级副总裁、欧洲地区负责人Gerwin Winter表示："这是第一次，我们将一款BTK抑制剂带给欧洲的边缘区淋巴瘤患者；因此，获得CHMP的积极意见，是具有重大里程碑意义的。我们期待将百济神州的全球布局与当地经验相结合，以创新药惠及欧洲各国患者。"

在CHMP下达积极意见之后，欧盟委员会将审议百济神州提出的上市申请，并预计在67天内做出最终审评决议。该决议将适用于欧盟全部27个成员国以及冰岛和挪威。百悦泽®目前已在欧盟获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症成人患者，或作为不适合接受免疫化疗患者的一线治疗。

百济神州已经在奥地利、比利时、丹麦、英国和威尔士、德国、爱尔兰、西班牙和瑞士获得了百悦泽®用于治疗华氏巨球蛋白血症的报销，其他欧盟国家也正在推进将该药物纳入其报销体系的进程中。

关于边缘区淋巴瘤

边缘区淋巴瘤（MZL）是一组极为罕见的、源发于淋巴组织边缘区且生长缓慢的B细胞恶性肿瘤[i]。MZL在欧洲的流行病学数据有限，但其发病率约为每年20 ~ 30例/百万人[ii],[iii],[iv]。 MZL有三种不同的亚型：其中以结外边缘区B细胞淋巴瘤或粘膜相关淋巴组织（MALT）亚型最为常见；以发生于淋巴结中的淋巴结边缘区B细胞淋巴瘤亚型较为罕见；而发生于脾脏、骨髓或两者兼有的脾脏边缘区B细胞淋巴瘤是该疾病最为罕见的亚型[v]。

关于百悦泽®

百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白靶向、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球28个市场中开展了35项试验，总入组受试者超过4,500人。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚和其他国际市场的超过50个国家和地区获得 20多项批准。目前，百悦泽®在全球范围内还有40多项药政申报正在审评中。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约3,300人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展，已招募受试者超过16,000人。公司深厚的产品管线主要由内部团队牵头，支持超过45个国家和地区的临床试验。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在负责对多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物的商业化。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度地满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体药物百泽安®（替雷利珠单抗）的权益。基于这一卓有成效的合作，百济神州和诺华于2021年12月宣布了关于正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州将在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于开发和商业化创新、可负担的抗肿瘤药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,500人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。

[i] Annals of Oncology, Marginal Zone Lymphomas: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up, January 6, 2020

[ii] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.

[iii] Smith, A., et al., Lymphoma incidence, survival and prevalence 2004-2014: sub-type analyses from the UK's Haematological Malignancy Research Network. Br J Cancer, 2015. 112(9): p. 1575-84.

[iv] Maynadie, M., et al., Splenic Marginal Zone Lymphoma: French Registries Population-Based Treatment and Survival Analyses (2002-2014). Blood, 2020. 136.

[v] Leukemia & Lymphoma Society, Marginal Zone Lymphoma. Available at: https://www.lls.org/research/marginal-zone-lymphoma-mzl

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