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7.28世界肝炎日,两款罕见肝病药物在乐城实现可及

7.28世界肝炎日,两款罕见肝病药物在乐城实现可及
2022-07-28 09:19:27 来源:财讯网

每年7月28日是世界肝炎日,旨在加强国家和国际肝炎防治工作的机会,鼓励社会大众积极采取行动和参与,提高对肝病的认知,共同促进预防、诊断和治疗的机会。2022年的主题是“我等不及……”(I can’t wait)。

来自:https://www.worldhepatitisday.org/

肝脏是人体中最重要的解毒器官,是身体中最大的消化腺,对人体新陈代谢起到重要的中转作用。肝脏每日通过发生大量的化学反应以维持人的生命体征,因此其对于促进代谢、增进凝血、增强免疫力、解除毒素等具有重要作用。肝炎是肝脏的炎症,具体原因不同。常见的有病毒性炎症,比如我们经常听到的甲型、乙型、丙型等肝炎。此外,其他还有自身免疫造成的、遗传代谢引发的罕见的肝炎病症。

适逢世界肝炎日,今天带大家了解两种罕见的肝炎疾病:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)

认识两种罕见的遗传代谢性肝病

进行性家族性肝内胆汁淤积症(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis,PFIC)是一组罕见的异质性常染色体隐性遗传病,以肝内胆汁淤积为主要表现。随着病情的进展,最终发展为肝纤维化,肝硬化和肝功能衰竭。在婴儿和儿童胆汁淤积症中,PFIC占12%~13%,10%~15%的儿童肝移植适应证患者也归因于PFIC,其发病率为1/5万~1/10万,PFIC也是我国慢性胆汁淤积儿童致死的重要原因。在国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中位列第97个。

进行性家族性肝内胆汁淤积症因基因突变导致胆汁排泄障碍,发生肝内胆汁淤积,最终可发展为肝衰竭。该病的发生与基因突变有关,根据致病基因不同,可以分为6型:

PFIC的主要临床表现有黄疸和皮肤瘙痒,其他有身材矮小、青春期发育落后等发育迟缓表现,胆囊结石,脂肪吸收障碍所致的脂肪泻,肝脾肿大以及脂溶性维生素缺乏所致佝偻病、骨龄延迟、干眼症、凝血障碍和神经肌肉病变等症状。

先天性胆汁酸合成障碍(Inborn Errors of Bile Acid Synthesis,IEBAS)是由于合成两种主要胆汁酸(胆酸和鹅去氧胆酸)所必需酶存在遗传缺陷,而引起先天性胆汁酸合成障碍,在国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》中位列第57个。

人体内胆固醇合成胆汁酸,需经过一系列复杂的酶促反应,该过程中任何一种酶的缺陷,都会导致胆汁酸合成障碍。先天性胆汁酸合成障碍目前没有确切的发病率报道,估计约占婴儿胆汁淤积性疾病的1%~2%。

胆汁酸合成障碍可以导致正常胆汁生成降低、脂溶性维生素和脂肪吸收障碍、肝脏中毒性和异常固醇中间产物积聚扰乱了胆汁酸转运过程而引起胆汁淤积和肝硬化的发生。其主要临床表现为高结合胆红素血症,常出现脂溶性维生素吸收不良,如佝偻病等。

两款创新药物在乐城可及,提供患者新选择

针对进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的治疗包括对症治疗、药物治疗、外科手术治疗和肝移植。当前传统的药物干预措施有限,手术干预可起到改善瘙痒和/或减少了肝移植需要的作用,包括部分外胆道分流(PEBD)、部分内胆道分流等。在症状缓解和延缓肝病进展的药物治疗方面,仍存在未满足的需求。

BYLVAY®是一种创新药物,每日口服一次、非全身性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂。2021年7月16日获得欧洲药品管理局(EMA)批准,用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准,用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒治疗。

先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)的治疗原则是提供人体必需的初级胆汁酸;通过负反馈作用下调异常胆汁酸的合成,因而减少缺陷肝细胞异常毒性中间代谢产物的产生。

ORPHACOL®于2013年9月12日获得欧洲药品管理局(EMA)批准,适用于治疗1月龄至18岁婴儿、儿童和青少年以及成人因3β-羟基-Δ5-C27-类固醇氧化还原酶缺乏或Δ4-3-氧固醇-5β-还原酶缺乏所致的先天性胆汁酸合成障碍(IEBAS)。

日前,以上两款药物均由博鳌乐城罕见病临床医学中心成功独家引进,在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区凭借“先行先试”的特许医疗政策,患者不出国门就可以实现药物可及。

关于博鳌乐城罕见病临床医学中心

博鳌乐城罕见病临床医学中心(以下简称为“中心”)成立于2020年4月,由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资(香港)有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌,旨在“与全球同步的速度,致力于将先进的罕见病产品导入中国市场,给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”信公众号。

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责任编辑:kj005

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