近日，君赛生物宣布其自主研发的NovaGMP™非病毒基因修饰平台在肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）基因修饰中取得进展，该研究结果将于5月11日-15日在美国波士顿举办的第29届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上展示。

该平台可对不同实体瘤来源的TIL细胞，实现稳定、高效且可重复的基因修饰，为破解传统病毒载体长期面临的安全隐患、成本高企等行业痛点，提供全新技术路径。

TIL疗法已成为实体瘤免疫治疗领域的研究热点。目前，全球首款天然TIL疗法Lifileucel顺利商业化落地，基因修饰型TIL作为下一代迭代方向，成为行业布局的核心焦点，相关临床与管线研发持续加速推进。

放眼产业现状，传统基于病毒载体的TIL基因修饰技术，长期受限于安全风险突出、制备成本高企等固有短板，极大限制了修饰型TIL疗法的临床普及与商业化落地。

为破解这一行业痛点，君赛生物自主搭建NovaGMP™非病毒基因修饰平台，依托piggyBac转座子质粒体系，实现外源基因的稳定表达。

区别于病毒载体路径，piggyBac转座子系统凭借独特“剪切-粘贴”整合机制，实现基因高效、稳定的整合；具备载体容量大的特性，高度适配原代T细胞这类难转染细胞的基因修饰。同时在产业化层面优势显著，整体制备成本较病毒载体显著下降；在保障修饰效率前提下，提升安全性与可及性。

为进一步验证NovaGMP™平台的有效性，研究团队开展多癌种临床样本验证研究。试验共计纳入多类实体瘤临床样本，涵盖18例妇科肿瘤、15例胃肠道肿瘤、7例黑色素瘤及5例其它类型肿瘤，从患者体内分离出TIL细胞，依托NovaGMP™平台完成基因修饰，并围绕细胞活率、扩增能力、转染效率、免疫表型及生物学功能核心维度，开展系统性综合评估。

研究结果显示，该平台在多癌种来源TIL的改造应用中，呈现出高度稳定的一致性：细胞电转前后活率始终维持在94%以上，组间无统计学差异（p>0.05）；不同癌种来源的TIL均可实现高效扩增，组间扩增效率无显著差异。

在核心功能指标层面，各瘤种目标基因阳性表达率表现均衡可控，整体阳性率大于60%，组间对比无显著差异(p>0.05)，充分证明NovaGMP™平台具备跨癌种高效基因修饰的核心能力。同时，经平台改造后的TIL细胞，关键免疫表型未发生异常改变，CD3+、CD8+、CD4+及TBNK细胞群体保持结构稳态；CD39、LAG-3、PD-1、CD57等耗竭相关标志物无异常上调。功能层面，基因修饰后的细胞具有良好的IFN-γ分泌能力和杀伤功能。

这些数据充分证明，NovaGMP™平台有效打破传统病毒载体改造技术的多重局限，可针对不同实体瘤来源的 TIL 细胞，提供安全、高效、成本可控的非病毒修饰方案，为下一代基因修饰型 TIL 疗法的产业化落地筑牢技术底座。

关于 GC203

GC203依托君赛生物自主开发的DeepTIL™细胞富集扩增与NovaGMP™基因修饰技术平台开发而成，通过非病毒载体介导的基因工程技术，使天然TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子IL-7。此前已斩获国家科技部“全国颠覆性技术创新大赛”最高奖项，并承接国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项。

无需IL-2给药、仅需低强度化疗预处理、无需预备ICU即可接受GC203回输治疗。作为全球首款非病毒载体基因修饰TIL新药，GC203已获国家药品监督管理局临床试验默示许可，用于治疗卵巢癌、胰腺癌等难治性实体瘤，并在多线治疗失败的晚期卵巢癌中展现出良好的疗效与安全性。

未来，君赛生物将依托NovaGMP™平台开发一系列基因修饰TIL疗法，将具有治愈性潜力的高价值TIL药品，惠及更多癌症患者。

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责任编辑：kj015

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