2026年1月6日，赛诺菲宣布创新药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。FCS可能对很多人来说非常陌生，但这一疾病是与我们熟知的甘油三酯水平相关的遗传性疾病。

在中国，高甘油三酯管理是名副其实“最熟悉的陌生人”。长期以来，血脂管理往往更聚焦胆固醇指标，甘油三酯更多处于“配角”位置。对于甘油三酯异常相关疾病的严重性和危险性始终没有得到足够重视，相关创新治疗也长期缺乏突破性进展。

作为全球首个作用于创新靶点APOC3（载脂蛋白C-III） mRNA的小干扰RNA（siRNA）药物，普乐司兰钠注射液可以说在这样一个领域划开了一个突破口，展现强大的实力与未来潜力。

全球3期临床数据显示，普乐司兰钠注射液能够将FCS患者空腹甘油三酯水平较基线降低80%、急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%，且仅需每三个月给药一次，这样的特性破解了FCS患者在中国的困局。

就在2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）还授予了普乐司兰钠注射液另一项针对严重高甘油三酯血症（sHTG）的突破性疗法认定。目前国内sHTG患者近2000万人，也就是说在甘油三酯异常相关疾病的管理上，这一疗法的潜力刚刚开始释放。

赛诺菲普药中国区总经理Oxana Monge表示：

“在中国，FCS患者们正承受着甘油三酯过高带来的疾病负担乃至生命威胁，但苦于长期面临‘无药可控’的困境。普乐司兰钠注射液在华获批正是对这一临床需求的有力回应，填补了FCS的治疗空白，并且这一疗法展现出在sHTG领域的治疗潜力。我们相信，科学突破的终点是惠及更多患者，将为改善患者的生活质量和临床结局作出贡献。”

“最熟悉的陌生人”甘油三酯异常

背后急性胰腺炎“致死风险”与长期创新缺位

2018年的全国调查数据显示我国血脂异常的人数已超4亿，随着人口老龄化加剧与生活方式改变，这一数字仍在持续攀升。血脂的成分极为复杂，与临床密切相关的主要是胆固醇和甘油三酯。

当甘油三酯水平≥5.6mmol/L即定义为严重高甘油三酯血症（sHTG）；当甘油三酯水平≥10mmol/L时，如患者合并高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、既往病史或不明原因反复腹痛病史等，则可能诊断为FCS。

实际上，与甘油三酯水平异常相关的疾病可能带来极为严重的后果，却容易被大众忽视。 除了冠心病、脑梗等已被大众熟知的心血管疾病，在临床上让医生“争分夺秒”的是急性胰腺炎，这一高甘油三酯的严重并发症。胰腺炎是一种严重的全身性炎症反应综合征，可能会引发多器官功能衰竭，甚至出现致命性休克，是临床急救中最棘手的疾病之一。

重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30%，即使一次“脱险”，“噩梦”仍可能随时且反复出现。据统计，约32%的患者会经历胰腺炎反复发作入院。这不仅让患者时时背负着严重并发症发作的风险，也给医疗系统带来沉重压力。

FCS患者就医时，医生常给出的解决方案是：调整生活习惯。这种方案无疑是当代生活中的“酷刑”：它意味着患者需要长期遵循极其严苛的低脂饮食，每日脂肪摄入不能超过20克，戒烟戒酒，同时还需要坚持中高强度运动。然而，一点点超标饮食或感冒发烧，就有可能引爆急性胰腺炎这枚“不定时炸弹”。

中华医学会心血管病学分会主任委员、首都医科大学附属北京安贞医院心脏内科中心主任马长生教授指出：“然而，国内此前尚无专门针对FCS的有效药物。常规治疗方案对高甘油三酯血症人群的甘油三酯降幅25%-50%，而对FCS患者基本无效。”

随着研究的深入与数据的积累，临床正在重新审视甘油三酯作为独立风险因素的治疗价值。在这一趋势下，药企也将目光投向甘油三酯赛道，挖掘创新靶点和技术路径，加速填补这一领域的长期空白。

APOC3+siRNA双创新

破解甘油三酯管理难题

在人体内，抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）可以分解血液中的甘油三酯，降低血液中的甘油三酯水平。然而，LPL会受到体内另一种蛋白质APOC3的干扰。APOC3与LPL结合后，会抑制其发挥作用，从而导致甘油三酯水平升高。

普乐司兰钠注射液，就是一款精准靶向APOC3的新药。它可以从基因表达层面“沉默”APOC3蛋白的合成，从而“重启”人体清除甘油三酯的天然能力；同时，富含甘油三酯的脂蛋白水解后会形成残粒，APOC3另一个机制是可以抑制肝脏对残粒的吸收。普乐司兰钠注射液创新性靶向抑制APOC3，从两个层面解决这一难题。

“心血管疾病是威胁我国居民健康的‘头号杀手’，其防治工作是关乎国民健康的关键问题。《健康中国行动（2019—2030年）》将心脑血管疾病防治列为专项行动，并明确提出对血脂异常等风险因素进行长期规范化管理。普乐司兰钠注射液的获批，精准回应了临床在甘油三酯管理方面的迫切患者需求，填补了中国FCS治疗药物的空白。”中国科学院院士、复旦大学附属中山医院心内科主任葛均波表示。

中国心血管代谢联盟副主席、复旦大学附属华山医院内科学（心血管病学）主任医师、普乐司兰钠中国3期临床试验主要研究者李勇教授指出：“全球3期临床数据显示，FCS患者使用普乐司兰钠注射液1个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗10个月空腹甘油三酯水平较基线降低80%，12个月急性胰腺炎发生风险较安慰剂降低80%。在安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂组无显著差异，且严重不良事件及停药几率低于安慰剂。”

全球3期临床研究PALISADE结果显示，普乐司兰钠注射液未发现显著增加的肾脏及肌肉相关不良事件，且研究入组包含联合他汀治疗患者，可为轻中度肾功能损伤患者或需联合他汀治疗的患者提供具有临床价值的全新治疗选择。

此外，之所以能够从基因层面解决痛点，源于普乐司兰钠注射液所采用的前沿的siRNA技术。这种技术不仅具备靶向特定mRNA、抑制致病基因的蛋白表达的特点，还因其直接作用靶细胞而可以在人体内长效发挥作用。这一特点也降低了普乐司兰钠注射液的使用频率：每三个月一次皮下注射即可。

Oxana Monge表示：

“我们的创新始终以患者为中心，希望以便捷的治疗方式，减轻紧迫的疾病负担。全球3期临床数据显示，普乐司兰钠注射液不仅能降低FCS患者甘油三酯水平和急性胰腺炎风险，更重要的是每年仅需四次给药，显著提升患者依从性。但与此同时，甘油三酯管理的意识以及规范有待进一步强化，这亟需行业伙伴、医疗机构与社会各界协同发力，提升疾病认知，建立规范化诊疗路径，将甘油三酯管理从急性胰腺炎的‘危机应对’转变为主动的风险和健康管理。”

创新“双子星”格局已显现

赛诺菲心血管疾病攻城战全面开启

赛诺菲在心血管领域深耕近30年，截至目前已有丰富布局，涉及抗凝、降压等众多大患者基数品类，其中多种治疗方案已成为满足关键需求的临床解决方案。

因此，在寻求下一代新药时，赛诺菲有着自己的衡量标准。Oxana Monge表示：

“创新合作在赛诺菲中国研发与合作的‘双轮创新’模式中发挥着关键作用。我们一来关注患者紧迫的临床需求，二来聚焦‘真实’的创新，即潜在‘同类首创’或潜在‘同类最佳’的疗法。正是基于这样的判断，我们拓展了两项为中国市场‘定制’的创新合作，将普乐司兰钠注射液与阿夫凯泰片带到中国患者身边。”

凭借对血脂与甘油三酯的深度理解以及多样化新技术的出现，赛诺菲将BD的一子落在了普乐司兰钠注射液，而另一子则落在了肥厚型心肌病领域。赛诺菲于去年12月从箕星药业手中拿下Aficamten在大中华区独家开发及商业化权益，也就是刚在中国获批的第二代心肌肌球蛋白抑制剂星舒平®（阿夫凯泰片）。阿夫凯泰片在华获批也实现了“全球首发”，也侧面印证了其背后的临床急需与创新价值。

从两项BD决策到如今这两大创新疗法在不到一个月的时间内相继获批，赛诺菲心血管领域的创新“双子星”格局已然形成。一个瞄准了甘油三酯管理的广阔市场机遇，以FCS为首个适应症切入，不断拓展更大市场潜力；另一个瞄准的是肥厚型心肌病，这一可能导致心力衰竭、血栓栓塞等致命风险的紧迫疾病市场，带来肥厚型心肌病领域潜在“同类最佳”产品以求破局。

随着获批与商业化的推进，“双子星”无疑将开启全面冲刺，而同时心血管领域其余“经典”产品也将提供坚实的“基本盘”，属于赛诺菲心血管的全新版图已然开启，其未来表现将拭目以待。

来源：医药魔方

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